諾華與諾和諾德心臟新藥臨床失利 遺傳學證據難破研發壁壘

跨國藥廠諾華（Novartis）與諾和諾德（Novo Nordisk）近期在心血管疾病領域的臨床試驗遭遇重大挫折，雙方分別針對不同機轉開發的心臟藥物，皆未能展現預期的心血管保護或存活效益。

根據外媒報導，諾華在此次試驗中測試了一款旨在降低脂蛋白(a)（Lp(a)）的藥物，而諾和諾德則鎖定抗發炎路徑，測試以介白素-6（IL-6）為標的的抗發炎新藥。然而，在美國心臟協會（American Heart Association）近期公布的臨床試驗結果中，兩款新藥均無法證實對降低心血管事件或提升存活率有實質助益。

這項結果對生技醫藥產業長久以來的研發假設形成直接挑戰。過去業界普遍認為，強大的遺傳學數據能有效降低靶點開發的風險。美國生醫媒體《STAT》資深醫藥記者 Matthew Herper 指出，製藥業往往將「已驗證的生物靶點」與「已驗證的有效藥物」混為一談。他表示，即便大量遺傳學數據顯示體內 Lp(a) 水準較低的人群心臟病發風險較低，但透過外生性藥物降低該數值，未必能產生相同的生理保護效果。

這凸顯了藥物生物學複雜性帶來的開發門檻——即人體生理系統具備多重回饋與代償機轉，單純藉由藥物調控單一生物指標，往往難以直接推導出預期的臨床療效。有研究人員向 Matthew Herper 直言，部分試驗呈現的效果「幾乎就像給受試者喝水一樣」。他強調，人體生物學機制極度複雜且難以捉摸，即使未來結合基因體學與人工智慧工具，目前新藥研發每十款僅約一款成功的機率仍未出現實質改變。

心血管疾病領域的藥物研發臨床試驗結果解讀，結構上亦比癌症等領域更具挑戰。相較於腫瘤藥物可透過腫瘤縮小等短期生物標記來評估初步成效，心臟病藥物必須以心肌梗塞、中風等臨床終點事件作為評估指標，往往需要耗費數年追蹤龐大受試族群，研發時間拉長也進一步放大了試驗失敗的財務風險與資本壓力。

參考來源

• Novartis and Novo Nordisk heart drugs fail despite genetic p…（BigGo Finance）