真性紅血球增生症新藥研發加速 逾20家藥廠投入臨床試驗

根據 DelveInsight 發布的最新報告指出，目前全球有超過 20 家公司正積極投入真性紅血球增生症（Polycythemia Vera）的藥物開發。真性紅血球增生症（以下簡稱 PV）是一種骨髓增生性腫瘤疾病，主要特徵是紅血球數量異常增加，也常伴隨白血球和血小板生產過多，導致血液黏稠度上升，進而引發頭痛、暈眩及血栓等症狀。

該份題為「Polycythemia Vera Pipeline Insight 2026」的報告，詳細分析了超過 25 款在研藥物的狀況，涵蓋了從臨床前到後期臨床試驗的各個階段，以及不同的給藥途徑與分子類型。這顯示藥廠對 PV 治療領域的關注與投入正持續增溫。

近期多項研究進展為 PV 患者帶來新希望。在 2026 年 SOHO Annual Meeting 上發布的一項系統性回顧及統合分析顯示，藥物 Ropeginterferon alfa-2b 在改善完全血液學反應、部分分子反應以及 JAK2 V617F 等位基因負擔方面，優於單純放血治療，但與 hydroxyurea 相比並無統計學上的顯著優勢。

此外，Rusfertide（商品名 Mimrylo）已於今年九月被納入更新版的國家綜合癌症網路（NCCN）治療指南，並獲評為第一類治療選擇，適用於低風險與高風險 PV 患者。這使其成為唯一橫跨兩類風險群的推薦療法。同時，Disc Medicine Inc. 也在九月公布了 DISC-3405 的第二期 RESTORE-PV 臨床試驗初期結果。數據顯示，該藥物能提升血漿鐵調素、降低血清鐵，有效控制血球容積比，減少患者對放血治療的需求，並改善了相關症狀。在 13 名完成 26 週治療的患者中，平均放血次數從 4.0 次顯著降至 0.6 次。

其他重要的臨床試驗也持續進行中。Merck Sharp & Dohme LLC 正在評估其小分子 LSD1 抑制劑 Bomedemstat（MK-3543）在 PV 患者中的第三期臨床試驗。成都賾靈生物醫藥科技股份有限公司開發的 JAK2 與 FLT3 雙重抑制劑 Flonoltinib，也正處於第二期開發階段。而 Prelude Therapeutics 的口服 JAK2V617F 突變蛋白變構抑制劑 PRT12396，則已進入第一期臨床試驗。

參考來源

• Polycythemia Vera Clinical Trial Pipeline Gains Momentum: 20…（Streetinsider.com）